È affetto/a da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM)?
Lo studio CLEOPATTRA potrebbe contribuire a ridurre i depositi di amiloide nel cuore e i sintomi dell’ATTR-CM
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina, o ATTR-CM, è una malattia cardiaca rara, progressiva e potenzialmente fatale in cui la proteina transtiretina (TTR) malripiegata si accumula nel muscolo cardiaco, portando all’insufficienza cardiaca.
Essere affetti da ATTR-CM può essere opprimente e limitante. I trattamenti attuali si concentrano principalmente sulla prevenzione di nuovi depositi di proteine nel cuore, ma non rimuovono quelli già formati. Questa lacuna terapeutica evidenzia l’urgente necessità di terapie che non solo aiutino a gestire i vari sintomi in modo più efficace, ma che mirino anche a migliorare la qualità della vita complessiva.
Ma c’è speranza. Insieme possiamo lavorare per trovare potenziali soluzioni, ed è per questo che La invitiamo a prendere in considerazione lo studio CLEOPATTRA, che sta esaminando un farmaco sperimentale per l’ATTR-CM che può anche essere utilizzato insieme ai trattamenti dello standard di cura.
Lo studio CLEOPATTRA sta esaminando un farmaco sperimentale chiamato NNC6019-0001, un trattamento a base di anticorpi che potrebbe ridurre, o addirittura invertire, i depositi di amiloide nel cuore. Lo scopo di questo studio è quello di valutare l’efficacia di NNC6019-0001 nel ridurre i decessi e le malattie legate al cuore e alla circolazione sanguigna e di verificarne la tollerabilità. Lo studio valuterà inoltre se il farmaco in studio aumenta la capacità di deambulazione e la qualità della vita. Precedenti studi hanno dimostrato che questo trattamento ha contribuito a migliorare i sintomi di insufficienza cardiaca in persone affette da ATTR-CM.
Si tratta del primo farmaco sperimentale progettato per essere assunto insieme ai trattamenti dello standard di cura per l’ATTR-CM. Durante lo studio, potrà continuare ad assumere tutti i trattamenti raccomandati dal Suo medico e dal personale sanitario che La segue, compresa la gestione generale dell’insufficienza cardiaca.
I partecipanti potrebbero ricevere:
Accesso a un farmaco sperimentale che potrebbe aiutare o meno le persone affette da una forma più avanzata di ATTR-CM
Assistenza attenta e monitoraggio specialistico, oltre alla possibilità per i pazienti di continuare con il proprio standard di cura in corso
Un rimborso per il tempo e le spese di viaggio dei pazienti e delle persone che li assistono
Potrebbe essere in grado di partecipare se:
- Ha almeno 18 anni
- Le è stata diagnosticata l’ATTR-CM ereditaria (ATTRv) o wild-type (ATTRwt)
- Presenta un accumulo di proteine e un ispessimento del cuore e sintomi di insufficienza cardiaca
- Sta seguendo un regime terapeutico stabile per il cuore (ad eccezione dei diuretici) da almeno 4 settimane al momento della somministrazione della prima dose del farmaco in studio
- È in grado di percorrere più di 50 metri durante un test del cammino in 6 minuti
Per partecipare allo studio CLEOPATTRA dovrà soddisfare anche altri requisiti.
Contatti uno dei nostri medici dello studio per verificare se soddisfa tutti i requisiti. I medici dello studio intendono arruolare in questa sperimentazione clinica una popolazione eterogenea.
La durata totale della Sua partecipazione allo studio CLEOPATRA varia a seconda del momento in cui si è arruolato/a, e comprende quanto segue:
- Periodo di screening: fino a 6 settimane (o fino a 12 settimane se si partecipa al sottostudio di diagnostica per immagini cardiaca)
- Periodo di trattamento: visite dello studio frequenti. Il medico dello studio Le spiegherà il programma delle visite in maggiore dettaglio durante lo screening.
- Follow-up: 16 settimane dopo l’interruzione dell’assunzione del farmaco in studio o del placebo
Se è idoneo/a e decide di partecipare allo studio CLEOPATTRA, sarà assegnato/a in modo casuale (como quando si lancia una moneta) a ricevere il farmaco in studio, NNC6019-0001, o un placebo, che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio ma non contiene principi attivi. L’uso di un placebo in uno studio è il modo migliore per scoprire se il tratamiento oggetto della valutazione funziona meglio rispetto all’assenza di trattamento o al trattamento dello standard di cura.
Sia NNC6019-0001 che il placebo vengono somministrati tramite infusione (in una vena del braccio).
Durante lo studio, sarà inoltre sottoposto/a a test genetici (esami del sangue) nel caso in cui non li abbia effettuati in precedenza.
Sottostudio di risonanza magnetica per immagini cardiaca
Lo studio CLEOPATTRA include uno studio di diagnostica per immagini cardiaca, consigliato ma facoltativo, in alcuni Paesi, che utiliza la risonanza magnetica cardiaca per verificare l’efficacia del farmaco in studio nel ridurre l’accumulo di proteine nel cuore.
Ciò comporta l’uso di una tecnica di diagnostica per immagini non invasiva per visualizzare la struttura e la funzione del cuore. Questo sottostudio richiede un consenso separato, che il medico dello studio esaminerà con Lei nel caso in cui decida di partecipare.
Per poter partecipare a questo sottostudio facoltativo i partecipanti devono soddisfare alcuni criteri aggiuntivi.
Cos’è la risonanza magnetica per immagini cardiaca (CMR)?
La risonanza magnetica cardiaca (CMR) è una procedura di diagnostica per immagini non invasiva che utiliza un forte campo magnetico per creare immagini dettagliate del cuore. Queste immagini aiutano i medici a capire come funziona il cuore e a valutare la presenza di depositi di amiloide, comuni nell’ATTR-CM.
- La CMR non comporta l’esposizione a radiazioni.
- Ogni procedura di CMR prevede l’uso di un mezzo di contrasto, un colorante speciale che aiuta a fornire immagini dettagliate del cuore.
- Il mezzo di contrasto viene iniettato in una vena del braccio, da dove raggiunge il cuore.
- Il mezzo di contrasto utilizzato è specifico per la risonanza magnetica per immagini e non è correlato al mezzo di contrasto iodato utilizzato per altri tipi di esami di diagnostica per immagini.
Perché far parte di questo studio?
La CMR aiuterà i ricercatori a misurare l’entità e la natura dei depositi di amiloide nel cuore. I risultati della diagnostica per immagini aiuteranno inoltre a stabilire l’efficacia del farmaco in studio, NNC6019-0001, nei partecipanti affetti da ATTR-CM.
Chi può partecipare al sottostudio?
Potrebbe essere idoneo/a a partecipare al sottostudio se:
- Non ha un pacemaker o un defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD)
- Non ha allergie al mezzo di contrasto utilizzato nella diagnostica per immagini o né ha avuto reazioni ad agenti che contengono gadolinio
- La Sua velocità di filtrazione glomerulare stimata non è <30 ml/min/1,73 m2
Qual è il potenziale beneficio derivante dalla partecipazione al sottostudio?
La partecipazione al sottostudio di CMR offre un’opportunità unica per ottenere informazioni più dettagliate sulla salute del Suo cuore. I risultati della diagnostica per immagini potrebbero aiutare Lei e il Suo medico a comprendere meglio la progressione della Sua patologia e come questa risponde al trattamento. Ciò potrebbe fornire informazioni preziose per la gestione complessiva della Sua salute.
Sono obbligato/a a partecipare al sottostudio?
No, la partecipazione al sottostudio di CMR è assolutamente facoltativa. Può scegliere se partecipare o meno e, se decide di partecipare, è libero/a di abbandonare il sottostudio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza che ciò abbia alcun impatto sulla Sua partecipazione allo studio principale CLEOPATTRA.
- La CMR sarà utilizzata per rilevare l’entità e la natura dei depositi di amiloide nell’ATTR-CM.
- La CMR non comporta l’esposizione a radiazioni.
- I risultati della diagnostica per immagini possono inoltre contribuire a stabilire se il farmaco in studio, NNC6019-0001, sta avendo effetti sulla Sua salute.
- La partecipazione al sottostudio di CMR dipende interamente da Lei. Può abbandonare il sottostudio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo
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Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca che esamina potenziali nuove opzioni terapeutiche per i pazienti. La maggior parte dei farmaci, dei trattamenti, dei dispositivi medici e degli strumenti utilizzati oggi in campo medico ha avuto origine da una sperimentazione clinica. Prima di approvare un farmaco, un trattamento o un dispositivo medico, le agenzie di regolamentazione devono esaminare i risultati delle sperimentazioni cliniche. I partecipanti alle sperimentazioni cliniche devono soddisfare criteri specifici per poter partecipare e possono ritirarsi da uno studio in qualsiasi momento.
Domande frequenti
Lo studio CLEOPATTRA sta esaminando un farmaco sperimentale chiamato NNC6019-0001 per capire quali effetti può avere sull’ATTR-CM, sui sintomi e sugli eventi correlati alla salute.
Si tratta del primo farmaco sperimentale progettato per essere assunto insieme ai trattamenti dello standard di cura per l’ATTR-CM. Durante lo studio, potrà continuare ad assumere tutti i trattamenti raccomandati dal Suo medico e dal personale sanitario che La segue, compresa la gestione generale dell’insufficienza cardiaca.
La durata totale della Sua partecipazione allo studio CLEOPATRA varia a seconda del momento in cui si è arruolato/a. Comprende fino a 6 settimane di screening (o fino a 12 settimane se si partecipa al sottostudio di diagnostica per immagini cardiaca), seguite da un periodo di trattamento durante il quale riceverà delle infusioni. Dopo aver completato il trattamento dello studio, o in caso di abbandono anticipato, sarà sottoposto/a a una visita di follow-up 16 settimane dopo la somministrazione dell’ultima dose del farmaco dello studio o del placebo.
Verifichi se è in possesso dei requisiti preliminari.
Sottostudio di risonanza magnetica per immagini cardiaca
Nell’ambito dello studio CLEOPATTRA, potrebbe avere l’opportunità di partecipare a un sottostudio facoltativo di diagnostica per immagini cardiaca (in alcuni Paesi), che prevede l’uso di una tecnica di diagnostica per immagini non invasiva per visualizzare la struttura e la funzione del cuore.
Scopra maggiori informazioni sul sottostudio di diagnostica per immagini cardiaca
La decisione di partecipare allo studio CLEOPATTRA dipende interamente da Lei. La decisione di non partecipare non influirà sulle Sue cure mediche abituali ora o in futuro. Se partecipa, potrà decidere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
- Reazioni di ipersensibilità - reazioni di tipo allergico da parte del sistema immunitario, come eruzioni cutanee, prurito o gonfiore
- Infiammazione del miocardio - gonfiore o irritazione del muscolo cardiaco
- Aritmia cardiaca - battito cardiaco irregolare o anomalo
La partecipazione a questo studio o l’assunzione del farmaco in studio potrebbe apportare o meno benefici.
Se partecipa allo studio CLEOPATTRA, riceverà gratuitamente quanto segue:
- Il farmaco in studio, NNC6019-0001, o il placebo
- Assistenza e cure mediche attente da parte del personale dello studio
- Il rimborso delle spese relative allo studio (viaggi e pasti, per i partecipanti e le persone che li assistono)
- L’opportunità di aiutarci a ottenere maggiori informazioni sul farmaco in studio, il che potrebbe aiutare altre persone affette da ATTR-CM in futuro.
Durante uno studio clinico, potrebbe ricevere il farmaco in studio. A seconda del farmaco, ciò avverrà in momenti prestabiliti e potrà verificarsi una sola volta o più volte nel corso dello studio. Se partecipa, potrebbe inoltre essere sottoposto/a alle seguenti procedure per monitorare il Suo stato di salute: controllo dei parametri vitali, esami del sangue, esami obiettivi o altri tipi di valutazioni necessarie per raccogliere le informazioni richieste sul farmaco in studio. In alcuni studi, potrebbe non ricevere il farmaco in studio, ma un placebo. Tutti i volontari che partecipano allo studio sono sempre attentamente monitorati dal personale del centro e dal personale medico al fine di garantirne la sicurezza. Durante lo studio CLEOPATTRA, sarà inoltre sottoposto/a a test genetici (esami del sangue) nel caso in cui non li abbia effettuati in precedenza.
Placebo: un placebo ha lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma non contiene principi attivi. Nelle ricerche controllate con placebo, a un gruppo viene somministrato il trattamento inattivo, mentre a un altro gruppo viene somministrato il trattamento attivo. Si tratta del modo migliore per scoprire se il trattamento in studio funziona meglio rispetto all’assenza di trattamento o al trattamento standard.
Novo Nordisk (lo sponsor dello studio) rimborserà a tutti i partecipanti allo studio e alle persone che li assistono le spese di viaggio e di altro tipo sostenute per lo studio. Per ulteriori informazioni, si rivolga a un membro del personale dello studio durante le visite dello studio.
Ci sono molti motivi per partecipare a una ricerca clinica. Per cominciare, essa consente ai partecipanti di svolgere un ruolo più attivo nella propria salute, ricevendo un nuovo possibile trattamento per una malattia o patologia in corso. I partecipanti ricoprono inoltre un ruolo importante nell’immissione sul mercato di farmaci di cui c’è grande necessità, a beneficio di migliaia di persone affette dalla stessa malattia o patologia.
Ci impegniamo a reclutare partecipanti di estrazioni diverse per la nostra sperimentazione clinica. Garantendo l’eterogeneità della popolazione di partecipanti, miriamo a raccogliere dati esaurienti che contribuiranno a rendere i progressi medici più accessibili e rilevanti per tutte le comunità.
Ogni sperimentazione clinica deve essere riesaminata e costantemente monitorata da parte di un comitato di revisione regolatoria, al fine di garantire che i rischi siano i più bassi possibile e commisurati ai potenziali benefici per i partecipanti allo studio. I volontari, in quanto tali, hanno il diritto di interrompere la partecipazione e abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza alcuna penalità o perdita dei benefici a cui avrebbero altrimenti diritto.
Novo Nordisk è responsabile della conduzione di questo studio clinico.
